BOSTON, Massachusetts und CARLSBAD, Kalifornien, March 06, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AKCA), ein Tochterunternehmen von Ionis Pharmaceuticals, Inc. und Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) haben heute bekanntgegeben, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use; CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme abgegeben hat, in der eine bedingte Marktzulassung von WAYLIVRA als Ergänzung zur Ernährung von erwachsenen Patienten mit genetisch bestätigtem familiärem Chylomicronämie-Syndrom (FCS) empfohlen wird, die ein hohes Risiko für Pankreatitis aufweisen und bei denen die Reaktion auf eine Ernährungs- und triglyceridsenkende Therapie unzureichend war. Klicken Sie hier, um die Pressemitteilung der EMA zu lesen.
Die positive Stellungnahme wird nun an die Europäische Kommission (EK) weitergeleitet, die die Marktzulassung von Arzneimitteln in der Europäischen Union erteilt, um über die Annahme eines Beschlusses über eine EU-weite Marktzulassung zu entscheiden. Im Rahmen der bedingten Marktzulassung führen Akcea und Ionis eine nicht-interventionelle Unbedenklichkeitsstudie (Post-Authorization Safety Study; PASS) nach der Zulassung auf der Grundlage eines Registers durch.
„Diese positive Stellungnahme des CHMP ist ein wichtiger Schritt nach vorn bei unseren Bestrebungen, Menschen mit FCS, für die es derzeit keine Behandlungsoptionen gibt, WAYLIVRA zur Verfügung zu stellen. Nach der Zulassung wird WAYLIVRA die erste und einzige Therapie für Menschen sein, die mit den verheerenden Herausforderungen von FCS leben. Wir erwarten jetzt in den kommenden Monaten eine Zulassung in Europa. Wir werden auf der starken Infrastruktur aufbauen, die wir für TEGSEDI® (Inotersen) in Europa haben, während wir uns auf die Einführung von WAYLIVRA vorbereiten“, sagte Paula Soteropoulos, Chief Executive Officer von Akcea Therapeutics. „Dies ist ein Beleg für den Einsatz der europäischen Regulierungsbehörden, Patienten, die dringend eine Behandlung benötigen, den Zugang zu innovativen Medikamenten zu erleichtern.“
Der Antrag auf Marktzulassung (Marketing Authorization Application; MAA) für WAYLIVRA basiert auf den Ergebnissen der APPROACH-Studie der Phase III und der laufenden offenen APPROACH-Verlängerungsstudie und wird durch die Ergebnisse der COMPASS-Studie der Phase III unterstützt. Die Ergebnisse der APPROACH-Studie der Phase III, der größten jemals mit FCS-Patienten durchgeführten Studie, zeigen, dass die Behandlung mit WAYLIVRA im Vergleich zu Placebo die Triglyceride nach 3-monatiger Behandlung um 77 Prozent reduzierte. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse in der APPROACH-Studie waren Reaktionen an der Injektionsstelle und verringerte Thrombozytenzahlen. Neben der offenen Verlängerungsstudie gibt es auch weltweite „Early Access“-Programme für WAYLIVRA.
„Die FCS-Gemeinschaft ist durch die positive Stellungnahme des CHMP ermutigt, und wir sind sehr zuversichtlich, dass es für die Menschen, die mit FCS leben, bald eine zugelassene Behandlung in der EU geben wird“, sagte Jill Prawer, Gründerin und Vorsitzende der LPLD Alliance. „Ohne Behandlung zeigen die Menschen, die mit FCS leben, beeinträchtigende tägliche Symptome auf und leiden unter der ständigen Angst, eine Pankreatitis zu entwickeln. Dies ist ein positiver Schritt nach vorn für Menschen, die mit FCS leben und für die es derzeit keine Behandlungsoptionen gibt. Patienten auf der ganzen Welt brauchen und verdienen eine Behandlung gegen FCS.“ “
„WAYLIVRA wird das dritte Medikament sein, für das wir in den letzten zwei Jahren eine Zulassung erhalten haben. Unsere Antisense-Technologieplattform liefert nach wie vor viele wichtige wissenschaftliche und medizinische Fortschritte, die das weitere Wachstum unterstützen sollten“, sagte Dr. Brett P. Monia, Chief Operating Officer von Ionis Pharmaceuticals. „Wir freuen uns darauf, weiterhin mit der Patientengemeinschaft und den engagierten Klinikern und Forschern auf der ganzen Welt zusammenzuarbeiten, um diese Behandlung für Patienten verfügbar zu machen, die sie so schnell wie möglich benötigen.“
ÜBER WAYLIVRA UND FCS
WAYLIVRA, das mithilfe der patentierten Antisense-Technologie von Ionis entwickelt wurde, ist darauf ausgelegt, die Produktion von ApoC-III zu reduzieren, einem in der Leber produzierten Protein, das eine zentrale Rolle bei der Regulierung von Plasmatriglyceriden spielt und auch andere Stoffwechselparameter beeinflussen kann.
WAYLIVRA wird derzeit in der EU zur Behandlung von Personen mit familiärem Chylomicronämie-Syndrom (FCS) von den Behörden geprüft. Akcea arbeitet darüber hinaus derzeit daran, den Weg für die Zulassung von WAYLIVRA in den USA und in Kanada zu ebnen.
FCS ist eine extrem seltene Erkrankung, die durch eine gestörte Funktion des Enzyms Lipoproteinlipase (LPL) verursacht wird und durch schwere Hypertriglyceridämie (> 880 mg/dl) und ein Risiko einer unvorhersehbaren und möglicherweise tödlichen akuten Pankreatitis gekennzeichnet ist. Aufgrund der eingeschränkten LPL-Funktion können Menschen mit FCS Chylomikronen, Lipoproteinpartikel, die zu 90 % aus Triglyceriden bestehen, nicht abbauen. Zusätzlich zur Pankreatitis besteht bei FCS-Patienten ein Risiko für chronische Komplikationen aufgrund einer dauerhaften Organschädigung, einschließlich chronischer Pankreatitis und pankreatogenem Diabetes. Bei ihnen können tägliche Symptome wie Bauchschmerzen, allgemeine Müdigkeit und beeinträchtigte Wahrnehmungen, die ihre Arbeitsfähigkeit einschränken, auftreten. Menschen mit FCS berichten auch über bedeutende emotionale und psychosoziale Auswirkungen wie Angstzustände, sozialen Rückzug, Depressionen und Hirnleistungsstörungen. Derzeit ist keine wirksame Therapie für FCS verfügbar. Weitere Informationen zu FCS finden Sie unter www.fcsfocus.com, über die LPLD Alliance unter www.lpldalliance.org und über die FCS Foundation unter http://www.livingwithfcs.org. Klicken Sie hier, um eine vollständige Liste der Organisationen zu erhalten, die die FCS-Gemeinschaft weltweit unterstützen.
WAYLIVRA befindet sich derzeit in Phase III der klinischen Entwicklung zur Behandlung von Patienten mit familiärer partieller Lipodystrophie (FPL). Akcea geht davon aus, dass Mitte 2019 erste Daten aus dieser Studie veröffentlicht werden.
ÜBER AKCEA THERAPEUTICS
Akcea Therapeutics, Inc., eine Tochtergesellschaft von Ionis Pharmaceuticals, Inc., ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln zur Behandlung von Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten konzentriert. Akcea vermarktet TEGSEDI® (Inotersen) und entwickelt eine ausgereifte Pipeline von neuartigen Medikamenten, darunter WAYLIVRA™ (Volanesorsen), AKCEA-APO(a)-LRx, AKCEA-ANGPTL3-LRx, AKCEA-APOCIII-LRx und AKCEA-TTR-LRx, alle mit dem Potenzial, mehrere Erkrankungen zu behandeln. Alle sechs Arzneimittel wurden von Ionis, einem führenden Anbieter von Antisense-Therapeutika, entdeckt und werden gemeinsam mit Ionis entwickelt. Sie basieren auf der unternehmenseigenen Antisense-Technologie von Ionis. TEGSEDI ist in den USA, in der EU und in Kanada zugelassen. WAYLIVRA durchläuft derzeit das Zulassungsverfahren für die Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS) und befindet sich in der klinischen Entwicklungsphase III zur Behandlung von Patienten mit familiärer partieller Lipodystrophie oder FPL. Akcea baut zurzeit die Infrastruktur zur weltweiten Vermarktung seiner Medikamente auf. Akcea ist ein weltweit tätiges Unternehmen mit Sitz in Boston, Massachusetts (USA). Weitere Informationen zu Akcea erhalten Sie unter www.akceatx.com. Sie können uns auf Twitter unter @akceatx folgen.
ÜBER IONIS PHARMACEUTICALS, INC.
Als Marktführer bei der Entdeckung und Entwicklung von RNA-Medikamenten hat Ionis eine effiziente, breit anwendbare Plattform zur Entdeckung von Medikamenten entwickelt, die als Antisense-Technologie bezeichnet wird und Krankheiten behandeln kann, bei denen sich keine anderen therapeutischen Ansätze als wirksam erwiesen haben. Unsere Plattform zur Entdeckung von Medikamenten hat als Sprungbrett für umsetzbare Versprechen gedient und Patienten mit unerfüllten Bedürfnissen Hoffnung gegeben. Wir haben die erste und einzige zugelassene Behandlung für Kinder und Erwachsene mit spinaler Muskelatrophie sowie das weltweit erste auf RNA abzielende Therapeutikum entwickelt, das zur Behandlung der Polyneuropathie bei Erwachsenen mit erblicher Transthyretin-Amyloidose zugelassen ist. Unser Augenmerk liegt auf allen Patienten, die wir noch mit einer Pipeline von mehr als 40 neuartigen Medikamenten erreichen müssen, die zur Behandlung eines breiten Spektrums von Krankheiten, einschließlich Herz-Kreislauf-Erkrankungen, neurologischen Erkrankungen, Infektionskrankheiten, Lungenerkrankungen und Krebs, entwickelt wurden.
Um mehr über Ionis zu erfahren, folgen Sie uns auf Twitter @ionispharma oder besuchen Sie http://ir.ionispharma.com/.
HINWEIS ZU ZUKUNFTSGERICHTETEN AUSSAGEN VON AKCEA UND IONIS
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen über das Geschäft von Akcea Therapeutics, Inc. und Ionis Pharmaceuticals, Inc. und das therapeutische und kommerzielle Potenzial von WAYLIVRA™ (Volanesorsen). Jede Aussage, die die Ziele, Erwartungen, finanziellen oder sonstigen Prognosen, Absichten oder Überzeugungen von Akcea oder Ionis beschreibt, einschließlich des kommerziellen Potenzials von WAYLIVRA oder anderer Arzneimittel von Akcea oder Ionis in der Entwicklung, ist eine zukunftsgerichtete Aussage und sollte als unsicher angesehen werden. Solche Aussagen unterliegen gewissen Risiken und Unwägbarkeiten, insbesondere denen, die mit der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln, die für die Verwendung als Therapeutika für den Menschen sicher und wirksam sind, und mit dem Bestreben, ein Geschäft um solche Arzneimittel herum aufzubauen, einhergehen. Die zukunftsgerichteten Aussagen von Akcea und Ionis beinhalten auch Annahmen, die dazu führen können, dass sich ihre Ergebnisse erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten Ergebnissen unterscheiden könnten, wenn sie nicht eintreten oder sich nicht als richtig erweisen. Obwohl die zukunftsgerichteten Aussagen von Akcea und Ionis die im guten Glauben gefasste Einschätzung der Geschäftsführung widerspiegeln, basieren diese Aussagen nur auf Tatsachen und Faktoren, die Akcea und Ionis derzeit bekannt sind. Daher sollten Sie sich nicht auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Diese und andere Risiken, die die Programme von Ionis und Akcea betreffen, sind in den vierteljährlichen Berichten von Ionis und Akcea auf Formular 10-Q und den Jahresberichten auf Formular 10-K, die bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC eingereicht wurden, ausführlicher beschrieben. Exemplare dieser und anderer Dokumente sind jeweils bei dem entsprechenden Unternehmen erhältlich.
In dieser Pressemitteilung beziehen sich „Ionis“, „Akcea“, „das Unternehmen“, „die Unternehmen“, „wir“, „unser“ und „uns“ auf Ionis Pharmaceuticals und/oder Akcea Therapeutics.
Ionis Pharmaceuticals™ ist eine Marke von Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea Therapeutics®, TEGSEDI® und WAYLIVRA™ sind Marken von Akcea Therapeutics, Inc.
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